Rich Horgan, Cure Rare Disease -haastattelusarjan perustaja

Rich Horgan perusti Cure Rare Disease -yrityksen löytääkseen lääkkeen veljensä Duchennen lihasdystrofiaan ja muille potilaille, jotka taistelevat harvinaisia, kuolemaan johtavia sairauksia vastaan.

Harvinaisen sairauden hoito, voittoa tavoittelematon biotekniikan tutkimusorganisaatio, jonka tehtävänä on kehittää tarkkuuslääkettä harvinaisiin sairauksiin, on saavuttanut merkittävän varainkeruun virstanpylvään: yli 400,000 XNUMX dollaria lahjoituksia on saatu yhteistyössä runsaan Twitch-luojien yhteisön kanssa.

Cure Rare Disease ohjaa nettipeliyhteisön keräämät varat tutkimusohjelmaan, joka kehittää räätälöityjä hoitoja niille, joilla on diagnosoitu harvinaisia, perinnöllisiä sairauksia ilman hoitoa tai parantumista, alkaen Duchennen lihasdystrofiasta (DMD).

Sinulla on hyvin henkilökohtainen syy Cure Rare Disease -yhtiön perustamiseen. Voisitko jakaa meille tämän tarinan?

Cure Rare Diseasen takana oleva tarina on hyvin henkilökohtainen. Nuoremmalla veljelläni Terryllä on Duchennen lihasdystrofia (DMD). Se on geneettinen sairaus, joka aiheuttaa lihasten rappeutumista ajan myötä, mukaan lukien elämälle välttämättömät sydän- ja keuhkolihakset. DMD:n vuoksi Terryllä on rajoitettu liikkuvuus, mutta hän on edelleen hyvällä tuulella taistellessaan tätä näkymätöntä vihollista vastaan. DMD on yksi yli 7,000 30 harvinaisesta sairaudesta, jotka vaikuttavat yli 5 miljoonaan amerikkalaiseen, ja lopulta kuolemaan johtava sairaus, jolla ei ole tehokasta hoitoa väestölle, saati parannuskeinoa. Itse asiassa vain XNUMX % harvinaisista sairauksista saa mitään hoitoa.

Perustin nykyisen Cure Rare Disease -yrityksen kehittääkseni lääkkeen Terrylle ja muille harvinaisia ​​sairauksia, kuten DMD:tä sairastaville, koska perheenä emme olleet tyytyväisiä kuullessamme useimmilta lääkäreiltä, ​​että voimme vain mennä kotiin ja rakastaa häntä mihin aikaan. oli annettu. Ja niin olemme muuttamassa harvinaisten ja erittäin harvinaisten sairauksien hoitotavan paradigmaa. Näytämme, että yksilöllisten lääkkeiden kehittäminen harvinaisiin sairauksiin, kuten DMD:hen, ei ole vain mahdollista, vaan myös tehokas tapa torjua sairauksia, jotka ovat liian harvinaisia ​​herättämään kiinnostusta perinteiseen lääkekehitykseen. Tästä ja muista syistä Cure Rare Disease on organisoitu voittoa tavoittelemattomaksi bioteknologiayritykseksi, joka mittaa itseään potilaiden auttamisen perusteella saadun voiton sijaan.

Vartuit pelaamalla videopelejä veljesi Terryn kanssa, mitä pelejä te molemmat pelasitte?

Todella paljon! Varttuessamme Terry ja minä olimme – ja olemme edelleen – suuria Star Wars -pelien faneja, mukaan lukien MMO Star Wars Galaxies sekä klassiset FPS-pelit, kuten Battlefield. Veljeni on sittemmin siirtynyt sellaisiin nimikkeisiin kuin Escape from Tarkov, vaikka me molemmat nautimme edelleen klassisista peleistä. Videopelit ovat hämmästyttävä taajuuskorjain ja ulostulo sekä harvinaisista sairauksista kärsiville että ihmisille, jotka rakastavat pelaamista.

Mikä inspiroi ajatusta käyttää peliyhteisön voimaa varojen keräämiseen?

Harvinaisen sairauden diagnoosiin liittyy usein fyysisiä haasteita, joten pitkä pelihistoriamme huomioon ottaen kävi selväksi, että pelaaminen voisi tarjota tasavertaiset pelimahdollisuudet kaikentasoisille ihmisille. Koska peliyhteisö on pitkään suhtautunut erittäin tervetulleeksi Terryn kaltaisiin harvinaisia ​​sairauksia sairastaviin ihmisiin, jotka eivät voi pelata koripalloa muiden tavoin, joten se tuntui luonnolliselta sopivalta lisätä tietoisuutta ja tukea tehtäväämme. Itse asiassa on monia sisällöntuottajia, joihin harvinaiset sairaudet vaikuttavat. Toivomme voivamme auttaa tekemään yhteisöstä entistä ystävällisemmän paikan harvinaisista sairauksista kärsiville ihmisille, joissa he voivat jakaa tarinoitaan ja tuntea itsensä tervetulleeksi.

Twitchin kaltaisten alustojen sekä suoratoistokilpailujen ja sisällöntuottajien ilmaantumisen ansiosta tunsimme, että varainkeruu tässä kutsuvassa yhteisössä oli tilaisuus, jota emme voineet jättää käyttämättä.

Voitko jakaa käsityksen siitä, kuinka pelilähettiläät voivat auttaa varojen keräämisessä?

Inspiroidakseen peliyhteisöä keräämään rahaa tarkoitukseen, Cure Rare Disease loi lähettiläsohjelman ja etsi Twitchin kumppaneita ja tytäryhtiöitä nousevia kykyjä. Suurlähettiläät, jotka viihdyttävät yhteisöään monipuolisella sisällöllä, jakavat intohimonsa Cure Rare Disease -tehtävää kohtaan yhteisöilleen live-lähetysten, sosiaalisen median viestien ja Discord-keskustelujen kautta lahjoitusten innostamiseksi.

Lähettiläämme saavat myös eksklusiivisen pääsyn Cure Rare Disease -tuotteisiin, pelin sisäisiin koodeihin, mahdollisuudet voittaa pelijärjestelmiä ja muita hauskoja etuja. Lisäksi he ovat osa yhteisöä, joka saa aikaan todellista muutosta potilaille, jotka kärsivät harvinaisista sairauksista, joihin ei ole parannuskeinoa. Mielestämme on erittäin voimakasta, että sisällöntuottajat eri taustoista voivat olla mukana muuttamassa kirjaimellisesti paitsi yhden potilaan, myös heidän perheensä, yhteisönsä ja harvinaisten sairauksien yhteisön tulevaisuutta.

Jotkut pelaajat ovat olleet erittäin menestyviä kerättyään merkittäviä rahasummia. Voisitko jakaa joitain näistä menestystarinoista?

Olemme onnekkaita, että meillä on mahtava lähettiläsverkosto, jotka ovat kaikki ryhtyneet keräämään rahaa kehittääkseen yksilöllisiä lääkkeitä, joiden avulla muut pelaajat voivat jatkaa pelaamista. Tavoitteenamme ei ole vain käyttää sidesideratkaisua, vaan pikemminkin hoitaa sairautta sen perimmäisessä syyssä – pysyvä korjaus kuolemaan johtaneisiin sairauksiin – käyttämällä CRISPR:ää ja muita innovatiivisia teknologioita. Lähettiläämme pelaavat monenlaisia ​​pelejä ja heillä on omat hyväntekeväisyysstriimit tai osallistuvat järjestettyihin tapahtumiin, kuten tulevaan Game for Cures -suoratoistomaratonimme 16.–25.

Mitä tulee menestystarinoihin, sisällöntuottajat ovat keränneet varoja eri tasoilla – Charitymon Projectista, joka keräsi useita tuhansia dollareita, Catseniin, joka keräsi 7,020 150,000 dollaria, ja Moist Criticaliin, joka ylitti XNUMX XNUMX dollaria. Jokainen kerätty dollari tuo enemmän tietoisuutta ja tukea perheille, jotka taistelevat rakkaansa henkestä.

Cure Rare Disease isännöi pian omia hyväntekeväisyystapahtumiaan. Voisitko kertoa yksityiskohtia tulevista tapahtumista?

Tuleva hyväntekeväisyysmaratonimme, Game for Cures, järjestetään viikonloppuisin 16.-18 ja 23.-25. Kuusi päivää kestävä kahden viikonlopun maraton hyödyttää Cure Rare Diseasea ja tehtäväämme kehittää hoitoja lapsille, jotka taistelevat kuolemaan johtavia sairauksia vastaan. Meillä on useita upeita striimareita. Ihmisten, jotka ovat kiinnostuneita oppimaan lisää, tulisi käydä osoitteessa www.cures.gg, ja kiinnostuneet striimaajat voivat ilmoittaudu tästä linkistä. Tarjoamme hauskoja kannustimia streamaajille, jotka keräävät erilaisia ​​summia. Meille on todella tärkeää, että jokainen osallistuja saa tunnustusta ja kiitosta ponnisteluistaan!

Useimmat meistä olisivat tunteneet toivottomuutta tilanteessa, mutta otit päinvastaisen lähestymistavan ja tapasit tutkijoita, kliinikkoja ja sääntelyasiantuntijoita ymmärtääksesi täysin ja syvästi kaiken työn, jota Terryn taudin ympärillä tehtiin. Mikä sai sinut uskomaan, että voit vaikuttaa?

En ole kotoisin erityisen varakkaasta tai vaikutusvaltaisesta taustasta – käyn kauppakorkeakoulussa. Harvinaisesta sairaudesta kärsivällä perheellä on kuitenkin vain kaksi vaihtoehtoa: taistella tai olla toimettomana. Pysyminen ei ollut meille vaihtoehto. Joten tein mitä pystyin siinä paikassa, missä olin. Onneksi paikka, jossa satuin olemaan tuolloin, oli Harvard Business School. Aloin ajatella laajemmin, ja kun loin yhteyksiä näihin maailmankuuluihin tutkijoihin ja kliinikkoihin, tajusin, että meillä on kultainen tilaisuus luoda organisaatio – liike – löytää parannuskeino. Meidän piti miettiä uudelleen, miten lääkkeitä kehitetään pienille väestöryhmille (harvinaiset ja erittäin harvinaiset sairaudet), koska perinteinen lääkekehitysparadigma luottaa suuriin populaatioihin jakaa korkeat kehityskustannukset ympäriinsä (esim. korkea kolesteroli ja Lipitor). Harvinaiset sairaudet vaikuttavat kuitenkin harvempiin potilaisiin, mutta ne eivät ole yhtä tärkeitä kuin krooniset sairaudet, kuten diabetes. Ymmärtäessäni, että hengenpelastuslääke oli mahdollista tuoda luomisesta, kehittämisestä ja hyväksynnän kautta – jopa yhdelle henkilölle – tiesin, että täältä voisi löytyä vastaus veljeni lisäksi myös tuhansille muille harvinaisista sairauksista kärsiville. Siten Cure Rare Disease syntyi.

CRISPR-teknologiaa käyttävää lääkettä kehitetään, voisitko kertoa tästä yksityiskohtia?

CRISPR-teknologia on geeninmuokkaustyökalu, jonka avulla voimme tehdä muutoksia potilaan DNA:han, mukaan lukien puuttuvien proteiinien säätely. Terryn ja DMD:tä sairastavien tapauksessa saamme kehon tuottamaan enemmän puuttuvaa proteiinia (erityisesti DMD:n dystrofiiniproteiinia), joka on samanlainen kuin Terryltä puuttuva proteiini, mikä aiheuttaa lihaskudoksen menetystä/heikkenemistä.

Olemme nähneet suurta menestystä potilassolujen korjaamisessa lautasissa sekä eläinmalleissa, ja odotamme, että Terry on yksi ensimmäisistä DMD-potilaista, joille annostellaan lääkettä CRISPR-teknologialla. Olemme molemmat innoissamme ja erittäin varovaisia.

Terryn lisäksi meillä on kehitteillä 15 lääkettä, joista suurin osa käyttää CRISPR:ää auttamaan sairaita potilaita. Olemme innoissamme ajatuksesta testata tämä kehys ja laajentaa sitä täältä. Pystymme liikkumaan nopeammin suoratoistoyhteisön ja heidän tekemänsä uskomattoman työn ansiosta!

Onko jotain muuta, mitä haluaisit jakaa yhteisömme kanssa?

Cure Rare Disease ja kymmenet yksilöllistä terapiaa odottavat perheemme ovat erittäin kiitollisia suoratoistoyhteisölle avusta ja tuesta. Ilman heidän anteliaisuuttaan emme olisi siellä missä olemme tänään.

Lukijat, jotka ovat kiinnostuneita oppimaan lisää suoratoisto-ohjelmastamme, voivat vierailla meillä verkossa. Vastaavasti otamme vastaan ​​kaikenkokoisia lahjoituksia myös verkossa osoitteessa https://www.cureraredisease.org/donate. Lopuksi kutsumme sisällöntuottajia ottamaan yhteyttä ja osallistumaan – taistelun voittamiseksi sairauksia vastaan ​​tarvitaan yhteisö, ja toivotamme kaikki tervetulleiksi mukaan taisteluun. Tämä on todella syy, jossa yksi ihminen voi muuttaa maailmaa.